| ★カルニチン欠乏症治療薬 |
|  | エルカルチンFF錠100mg |
 | | エルカルチンFF錠250mg |
| | エルカルチンFF内用液10% |
| | エルカルチンFF内用液10%分包5mL |
| | エルカルチンFF内用液10%分包10mL |
| | レボカルニチンFF内用液10%｢トーワ｣ |
| | ﾚﾎﾞｶﾙﾆﾁﾝFF内用液10%分包5mL｢ﾄｰﾜ｣ |
| | ﾚﾎﾞｶﾙﾆﾁﾝFF内用液10%分包10mL｢ﾄｰﾜ｣ |
 | | ﾚﾎﾞｶﾙﾆﾁﾝFF静注1000mgｼﾘﾝｼﾞ｢ﾄｰﾜ｣ |
| | ﾚﾎﾞｶﾙﾆﾁﾝFF静注1000mgｼﾘﾝｼﾞ｢ﾆﾌﾟﾛ｣ |
| ★フェニルケトン尿症治療薬 |
| | ビオプテン顆粒2.5% |
| | ビオプテン顆粒10% |
| | ﾌｪﾆﾙｱﾗﾆﾝ除去ﾐﾙｸ配合散｢雪印｣ |
| ★尿素サイクル異常症薬 |
| | アルギU配合顆粒 |
| | ブフェニール錠500mg |
| ★ホモシスチン尿症治療薬 |
| | サイスタダン原末 |
| ★高インスリン血性低血糖症治療薬 |
| | ジアゾキシドカプセル25mg｢OP｣ |
| ★変形性膝関節症治療薬 |
| | アルツディスポ関節注25mg |
| ★椎間板ヘルニア治療薬 |
| | ヘルニコア椎間板注用1.25単位 |
| ★くる病・骨軟化症治療薬 |
| | クリースビータ皮下注10mg |
| | クリースビータ皮下注20mg |
| | クリースビータ皮下注30mg |
| ★軟骨無形成症治療薬 |
| | ボックスゾゴ皮下注用0.4mg |
| | ボックスゾゴ皮下注用0.56mg |
| | ボックスゾゴ皮下注用1.2mg |
| ★低ホスファターゼ症治療薬 |
| | ストレンジック皮下注28mg/0.7mL |
| | ストレンジック皮下注80mg/0.8mL |
| ★ゴーシェ病Ⅰ型治療薬 |
| | ビプリブ点滴静注用400単位 |
| ★ムコ多糖症治療薬 |
| | アウドラザイム点滴静注液2.9mg |
| | イズカーゴ点滴静注用10mg |
| | エラプレース点滴静注液6mg |
| ★ポンペ病治療薬 |
| | ネクスビアザイム点滴静注用100mg |
| ★肥満症治療薬 |
| | ウゴービ皮下注0.25mgSD |
| | ウゴービ皮下注0.5mgSD |
| | ウゴービ皮下注1.0mgSD |
| | ウゴービ皮下注1.7mgSD |
| | ウゴービ皮下注2.4mgSD |
| | サノレックス錠0.5mg |
| | ゼップバウンド皮下注2.5mgアテオス |
| | ゼップバウンド皮下注5mgアテオス |
| | ゼップバウンド皮下注7.5mgアテオス |
| | ゼップバウンド皮下注10mgアテオス |
| | ゼップバウンド皮下注12.5mgアテオス |
| | ゼップバウンド皮下注15mgアテオス |
| ★動脈管開存症治療薬 |
| | インダシン静注用1mg |
| ★肺動脈性肺高血圧症治療薬 |
| | アデムパス錠0.5mg |
| | ウプトラビ錠0.2mg |
| | ウプトラビ錠0.4mg |
| | ｴﾎﾟﾌﾟﾛｽﾃﾉｰﾙ静注用0.5mg｢ﾔﾝｾﾝ｣ |
| | ｴﾎﾟﾌﾟﾛｽﾃﾉｰﾙ静注用1.5mg｢ﾔﾝｾﾝ｣ |
| | ｴﾎﾟﾌﾟﾛｽﾃﾉｰﾙ静注用｢ﾔﾝｾﾝ｣専用溶解用液 |
| | オプスミット錠10mg |
| | タダラフィル錠20mgAD｢TE｣ |
| | トラクリア錠62.5mg |
|  | トレプロスト吸入液1.74mg |
| | ベラサスLA錠60μg |
| | ユバンシ配合錠 |
| | レバチオ錠20mg |
| ★乳児血管腫治療薬 |
| | ヘマンジオルシロップ小児用0.375% |
| ★ハンセン病治療薬 |
| | ランプレンカプセル50mg |
| ★そう痒症改善薬 |
| | レミッチOD錠2.5μg |
| ★発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬 |
| | ソリリス点滴静注300mg |
| | ピアスカイ注340mg |
| | ユルトミリスHI点滴静注300mg/3mL |
| | ユルトミリスHI点滴静注1100mg/11mL |
| ★寒冷凝集素症治療薬 |
| | エジャイモ点滴静注1.1g |
| ★後天性血栓性血小板減少性紫斑病治療薬 |
| | カブリビ注射用10mg |
| ★慢性特発性血小板減少性紫斑病治療薬 |
| | タバリス錠100mg |
| | タバリス錠150mg |
| ★遺伝性血管性浮腫治療薬 |
| | タクザイロ皮下注300mgシリンジ |
| | フィラジル皮下注30mgシリンジ |
| ★TTR型アミロイドーシス治療薬 |
| | アムヴトラ皮下注25mgシリンジ |
| | オンパットロ点滴静注2mg/mL 5mL |
| | ビンマックカプセル61mg |
| ★チロシン水酸化酵素阻害薬 |
| | デムサーカプセル250mg |
| ★肝類洞閉塞症治療薬 |
| | デファイテリオ静注200mg |
| ★短腸症候群治療薬 |
| | レベスティブ皮下注用0.95mg |
| | レベスティブ皮下注用3.8mg |